☆☆北京大学药事管理与临床药学系官网与医药管理国际研究中心官微联合推出#药物政策科普专栏，聚焦国家药政热点，追踪国内外最新研究进展，为政策制定者、医药从业者及公众提供专业知识、权威信息与深度解读。

☆☆上世纪七十年代，全球范围内，尤其是低收入和发展中国家，药品可及性、质量与合理使用问题面临严峻挑战。为破解这一难题，世界卫生组织（World Health Organization, WHO）提出了“基本药物”概念，并持续遴选安全有效经济且有证据支持的药品。作为全球最早引入该概念的国家之一，中国历经四十余年探索与实践，逐步构建完适合我国国情的基本药物制度，在取得若干成效同时，仍面临诸多现实挑战。如何进一步发挥基本药物制度优势，提升药品公平可及性与合理使用水平，成为新时期卫生健康事业发展重要议题。

一、基本药物概念及制度沿革

1.1 WHO的基本药物制度

☆☆1975年第28次世界卫生大会上，WHO首次引入了“国家药物政策”概念，其主要目标是保证药品公平可及、质量安全和合理使用[1, 2]。国家药物政策是一个系统性框架，涵盖基本药物的遴选、可负担性、财政支持、供应系统、质量保证、合理使用、药物研究、人力资源与开发以及监测和评估等全方面要素，以支持达成政策总体目标[3, 4]。

图1 国家药物政策的目标

☆☆基本药物制度是国家药物政策核心。WHO将“essential medicines”定义为“能够安全有效地治疗群众优先医疗需求的药物”[5]。值得注意的是，虽然essential一词在英文中意思为“必不可少的”，但在中国引入此概念时将essential medicine译作“基本药物”并沿用至今。

☆☆WHO基本药物遴选原则综合考虑药品安全性、有效性、经济性[6, 7]，旨在通过制定目录指导药品供应与采购，改善药品公平可及，促进药品高质量使用[8]。WHO于1977年发布了第一版基本药物示范目录（model list）[9]，此后每两年更新一次，为各国目录制定提供参考[8]。全球已有150多个国家发布了本国的基本药物目录，影响超过50亿人[10]。

☆☆当前最新版WHO基药目录为2023年发布的第23版《基本药物示范目录》（包含502种药物）[5]，和第9版《儿童基本药物示范目录》（包含361种药物）[11]。WHO在发布目录同时，还会配套发布专家委员会技术报告[12]。报告对前一年收到的基药目录增加、修改与剔除申请逐一回复，综述每一个药物现有证据，并解释委员会决定纳入或不纳入药物的原因[12]，以便为各国提供证据参考，进一步优化国家目录更新与实践。

 1.2 中国的基本药物制度

☆☆中国是最早引入基本药物概念并起草国家基本药物目录的国家之一。1979年，原卫生部与国家医药管理总局成立了国家基本药物遴选小组。1982年至2004年，中国先后出台了6版基本药物目录，但由于生产、流通、使用等方面配套政策尚未完善，这一时期国家基本药物目录并未得到很好的贯彻执行[3]。

☆☆2009年，《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》明确提出加快建立以国家基本药物制度为基础的药品供应保障体系，并将初步建立基本药物制度作为医改的五项重点任务之一[13]。同年8月，原卫生部等九部门发布《关于建立国家基本药物制度的实施意见》[14]，内容涵盖基本药物的研制、生产、流通、使用等环节。2011年，全国所有政府办基层医疗机构全面配备使用基本药物，并取消药品加成，标志着中国基本药物制度初步建立[15]。

图2 中国基本药物制度发展的各个阶段

☆☆2009年，原卫生部发布新医改后的第一版《国家基本药物目录》，纳入307个品种[16]。现行版基药目录为2018年版，总品种数为685种[17]。2021年，国家卫健委发布《国家基本药物目录管理办法（修订草案）》中将基本药物定义为满足疾病防治基本用药需求，适应现阶段基本国情和保障能力，剂型适宜，价格合理，能够保障供应，可公平获得的药品，规定国家基本药物遴选应当按照“突出基本、防治必需、保障供应、优先使用、保证质量、降低负担”的功能定位，坚持中西药并重、临床首选的原则，参照国际经验合理确定，调整周期原则上不超过3年[18]。

表1 中国历版《国家基本药物目录》品种数量[19]

 二、基本药物制度实施效果与挑战

2.1 目录遴选

☆☆过去几十年，WHO基本药物遴选原则不断完善，评价方法由专家经验法转为医学循证法[20]；遴选规则中引入循证证据质量分级和推荐强度等框架辅助决策[21]；价值取向方面考虑临床需求并放松对价格限制，纳入多种肿瘤、罕见病等高值药品[22]。然而，国内外研究发现WHO在实际操作中并未严格遵循其规定的遴选原则。以肿瘤药为例，WHO要求入选药物证据应来自高质量随机对照试验，应具有总生存期（overall survival, OS）获益，OS应延长至少4个月[23]。但本课题组研究发现，WHO在2011-2021年遴选的115对儿童肿瘤药-适应症中，不足半数的证据来自随机对照试验，仅8%具有统计学显著的OS获益[24]；在2019-2021年遴选的11对肿瘤药-适应症中，近半数不满足OS获益时长要求[25]。近三年，国际上也有更多对于WHO目录遴选的讨论，包括基本药物究竟应该满足哪些人群的必要需求[26]，如何平衡医疗需求与现有证据的不确定性[22]，是否应该考虑价格和可支付能力[27]，以及是否要引入卫生技术评估等话题[28]。

☆☆中国基本药物遴选同样面临诸多挑战。自2009年以来，仅有3版国家基药目录发布，目录更新周期较长，无法及时反映临床需求的变化并提供新的治疗选择[29]。目录遴选仍以专家主观经验为主，缺乏循证遴选指南和技术标准，遴选流程透明度较低，入选品种与临床治疗需求不能完全匹配[30]。同时，目录中儿童用药品种较少，尽管2021年修订的目录管理办法首次提出儿童目录是国家基药目录的组成部分[18]，但目前仍尚未形成儿童基药目录，儿童用药需求仍未充分满足[31]。

 2.2 公平可及

☆☆基本药物为促进世界各国的药品可及发挥了重要作用[32]。以巴西[33]、印度[34]、南非[35]为代表的发展中国家通过实施基本药物制度，降低药品费用的同时保障供应[36]。中国通过推行基本药物“986”（基层医疗卫生机构、二级公立医院、三级公立医院基本药物配备品种数量占比原则上分别不低于90%、80%、60%）等配备政策，全面提升了基本药物可及性[37]。然而，我国基本药物可及性在区域、城乡与人群之间仍存在不公平现象：中西部低于东部地区、农村低于城镇[37]，儿童基药普遍短缺[38]，基本药物制度促进药品可及的效果与预期目标仍有差距。

☆☆保障公平应该是基本药物有别于其他药物的核心特征。为保证人人公平享有药品，全球已有50余个国家实现基本药物全额保障，这其中也包括巴基斯坦、印度尼西亚等低收入国家[39]。基本药物全额保障政策能够有针对性地弥补医疗保险制度对弱势人群保障不足的固有问题[40]。中国基本药物全额保障探索始于1996年上海市嘉定区对高血压基本药物的试点，此后浙江台州、福建三明等多地相继进行了各自的创新探索。截止2019年，全国已有约50个市/县开展基本药物全额保障试点。本课题组以台州为例研究发现，基本药物全额保障政策显著提升了慢性病患者服药依从性，有效改善患者血压、血糖控制水平，避免众多低收入群体家庭陷入药品灾难性支出，全面促进当地基本药物公平可及[41, 42]。国内外实证研究均证明，基本药物全额保障能够有效降低患者负担、改善患者临床结局，是促进患者药品公平可及的有效方案。

 2.3 合理使用

☆☆基本药物是一批精心遴选的药品，有助于集中医生需要掌握的关键药品信息，便于开展大规模培训，从而提升医生的知识水平，促进医生的循证处方[43]。对全球56个国家系统评价证实，基本药物制度可减少非必要的抗菌药、注射剂处方，有效促进合理用药[44]。新医改启动以来，国家基本药物制度撬动医疗机构综合改革，一定程度上遏制医生不合理用药行为[45, 46]，但基层合理用药水平仍有较大提升空间。本课题组研究发现，2017-19年全国70%的基层门诊抗菌药处方不适宜[47]，80%的急性上呼吸道感染或急性气管炎用药不符合指南推荐[48]；30%的基层糖尿病处方不符合指南推荐[49]；基层失眠患者的高风险苯二氮䓬类药物处方率持续快速增长[50]。

☆☆在区域医疗一体化建设等多重政策背景下，基层合理用药提升面临新的机遇与挑战。为协调上下级医疗机构药物治疗衔接问题，需要充分发挥基本药物的“先行先试”与“连接纽带”作用。以基本药物为抓手，衔接患者治疗全过程，推动上级医生合理的基本药物使用实现“以点带面”的纵向扩散，促进区域内群体水平的合理用药。

三、政策建议

☆☆中国国家基本药物制度推行15年来已建立坚实的法律基础，制度基本框架已经成型，取得了显著的成就。制度实施过程中既有成功的经验，也面临着一些亟待解决的问题和挑战。未来，应将基本药物作为医疗服务、医保保障和药品供应保障体系的核心内容，坚定推进基本药物制度实施和完善，为实现国家药物政策公平可及、质量安全、合理使用三大根本目标，构建更健康、更公平的社会主义现代化强国贡献力量。具体而言：

3.1 遴选原则

☆☆每3年更新基本药物目录，优化目录药品调入与调出机制，反映临床合理用药需求的变化；优化遴选流程，公示遴选技术报告，提高工作透明度；明确临床获益证据，遴选安全有效的高临床价值药品；推动儿童基本药物目录制定，满足儿童基本用药需求。

3.2 公平可及

☆☆进一步关注欠发达地区、基层医疗机构以及特殊人群用药可及性，全面配备并保证供应；建议有条件地区探索遴选适宜数量的慢性病基本药物，推行全额保障政策，提升健康公平性。

3.3 合理使用

☆☆加强临床指南可及性，打破指南付费门槛，促进循证用药决策理念的进一步深化；以基本药物为抓手，集中管理和培训的力量，提升基本药物的合理使用；坚定持续推进各级医疗机构基本药物的配备使用，将基本药物作为各级医 疗机构药物治疗的纽带，从而更好地促进上下级用药衔接。

撰稿 | 周心怡、巩志文、傅孟元

审核 | 管晓东、史录文

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