☆☆“坚决树立支持‘真创新’的政策导向，运用药品价值评估、药物经济学评价等技术工具，在有限的基金支撑能力下尽可能平衡好参保人多元化需求......”，2024年11月，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（以下简称“医保药品目录”）针对国家医保局持续优化完善医保药品目录管理的举措中，“药物经济学”一词被明确写入，成为引导医保药品目录科学调整的重要工具之一。伴随着国家医保谈判的深入，这个概念也一次次走入公众视野。那么，药物经济学究竟是什么？旨在解决什么问题？又该如何科学运用呢？
一、药物经济学学科的诞生
1.1 药物经济学的现实需求
☆☆随着医疗卫生技术的不断发展和医疗费用的急速增长，医药资源有限性与健康需求无限性之间的矛盾日益加剧，给全球医疗卫生系统带来了巨大的压力与挑战。如何合理地配置医药资源、提高医药资源的使用效率，使用有限的医药资源更好地满足群众日益增长的健康需求，是世界各个国家和地区面临的重要问题[1]。
☆☆1979年，美国明尼苏达大学烧伤中心进行了一次关键的临床实践。面对严重烧伤患者因固定剂量使用氨基糖苷类抗生素导致的高肾毒性问题，J. Lyle Bootman及其团队将用药方案从“人人相同”改为“量体裁衣”——即先监测血药浓度，再通过计算实现个体化给药，最终显著降低了患者的肾毒性与死亡率。与临床疗效相比，该研究更具启发意义的是其计算的“经济账”：尽管个体化给药方案增加了血药浓度监测等成本，但由于大幅避免了肾衰竭透析、减少了重症监护与住院时间，反而每位患者平均节省了超过2600美元。这场看似简单的“用药+算账”示范，超越了对单纯临床疗效的关注，首次严谨地量化了新药物治疗方案所带来的临床收益与资源节约，为如何在保障疗效的前提下提升医药资源的配置效率提供了科学范式，被视为现代药物经济学的奠基式研究之一[1-3]。
☆☆当前，药品选择的逻辑正从过去的仅关注“疗效”与“安全”，逐步演变为对临床价值、经济性及可及性等多因素的综合考量。随着医学的进步，创新药伴随着高昂的价格不断涌入市场，同一疾病领域内的药物种类不断增加，价格呈现出巨大差异。在此背景下，医疗费用的压力以及医保基金的有限性迫使决策者不得不思考：如何让有限的医疗资源发挥最大效用？如何判断新药带来的健康收益是否配得上其额外成本？如果当前价格难以承受，又该通过何种方法计算出真正“合理”的价格？
☆☆当我们在讨论以上问题时，本质上是在使用“用数据讲价值”的方法——将有效性、安全性与经济性一起放上天平，寻找花最少的钱、买到最大健康的最优解。这些问题不仅涉及临床与经济学考量，也牵涉伦理与社会公平等多重维度，亟需一套可算清“健康账”的科学工具来回答。正是在这样的现实需求与时代背景之下，“药物经济学”（Pharmacoeconomics, PE）作为一门新兴的交叉型学科应运而生。
1.2 药物经济学的起源与发展
☆☆药物经济学是以成本-效益（Cost benefit analysis, CBA）[1] 分析为起点，经过不断发展、完善后形成的一门新兴的、仍处于发展和完善过程中的独立学科。“Pharmacoeconomics”由Townsend于1987年首次提出，1992年《Pharmacoeconomics》杂志的出版，标志着药物经济学作为一门独立的学科已经形成[4-5]。
☆☆经济学中，权衡与选择不可避免，必须在资源的替代用途间做出选择，并考虑成本和结果，这个原则同样适用于医药决策领域[6-7]。与传统经济学相比，药物经济学继承了其资源分配原理，专注于医疗领域，融入了流行病学、决策学、生物统计学等其他多学科知识，对比医疗方案的经济成本和健康产出，进而形成医药及其相关决策所需的优选方案。医疗方案包括用于预防、诊断或治疗疾病的手段[8]。
☆☆1991年，Bootman等编写了全球第一本药物经济学方面的专著《药物经济学原理》（Principles of Pharmacoeconomics），对药物经济学定义为：药物经济学研究是对卫生保健系统中的药物治疗的成本（资源消耗）以及药物产品和服务的效果（临床的、经济的、人道主义的）进行识别、测量和比较。国际药物经济学与结果研究协会2003年组织编写的《卫生保健的成本、质量和结果》一书中给出的定义是：药物经济学是一门评价医药产品、服务及规划的总价值的科学，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优化配置卫生资源的信息[9-10]。
☆☆在我国，药物经济学的定义可分为宏观和微观两个层面。宏观上，药物经济学是应用经济学等相关学科的知识，研究医药领域资源利用的经济问题和经济规律，探索如何提高医药资源的配置和利用效率，以有限的医药资源实现最大限度改善和提高健康状况的科学。微观上，药物经济学是对医疗干预措施成本和健康产出的测量与分析，其基于多学科的原理和方法，识别、测量和比较不同医疗干预措施的成本和健康产出，以帮助患者、临床医师及其他相关决策者在不同干预措施之间进行选择[1]。
二、药物经济学相关评估方法
2.1 评估方法
☆☆药物经济学评估通过四种核心方法为医疗决策提供依据[11-12]（详见图一）。最常用的是成本-效用分析（Cost utility analysis, CUA），其核心指标质量调整生命年（Quality adjusted life year, QALY）将生存时长与质量结合计算。该方法优势在于实现跨疾病治疗价值比较，但需注意不同健康评估问卷对于结果的影响，例如，常用的欧洲五维健康量表（EuroQol 5-Dimensions, EQ-5D）与简明健康调查六维量表（Short Form 6-Dimensions, SF-6D）的评分差异会影响结果[13]。成本-效果分析（Cost effectiveness analysis，CEA）聚焦单一临床终点（如延寿年数或症状缓解天数），通过计算增量成本–效果比（Incremental cost effectiveness ratio, ICER）评估单一效果，适合目标明确的情境。CBA[1] 将所有健康收益转换为货币价值，以净现值或成本–收益比衡量可进行跨领域资源配置，但常因伦理争议及估值差异而受限。最小成本分析（Cost minimization analysis, CMA）则适用于已验证疗效等同的方案间纯成本比较，强调必须严格确认临床效果无差异，否则可能因成本优先导致治疗风险。
图一. 药物经济学评价方法
2.2 相关决策模型
☆☆选择药物经济学模型的核心，在于使模型的技术结构（如状态转移、时间周期）与目标疾病的自然进程、临床干预的关键节点相匹配。目前常用的模型有：决策树（Decision tree）模型、马尔可夫模型（Markov model）、离散事件仿真（Discrete event simulation）和动态传染模型（Dynamic transmission model）等[1]（详见图二）。决策树模型适用于需快速明确决策路径的短期静态分析场景（如急性呼吸道感染）。而马尔可夫模型则专门用于模拟需长期追踪的慢性病进展（如糖尿病并发症演变）。针对存在显著个体特征差异或需评估以往疾病史对疾病进展的影响[14]，离散事件仿真模型更具优势。动态传染模型采用微分方程模拟群体交互与疾病传播机制，专用于评估疫苗接种等传染病防控策略的群体免疫效果及传播链阻断效应[15]，在疫情期间得到了更多应用。
图二. 药物经济学模型
2.3 决策阈值
☆☆判断一个新药物疗法“值不值”是需要标准的。在药物经济学评价中，阈值就是用于评估干预措施经济性的临界标准[16]。不同药物经济学评估方法的阈值选择也有不同：CBA是货币比货币，只要新疗法的收益大于成本就可以认为是经济的。CUA和CEA稍微复杂一些，需要通过增量分析的原则来进行经济性判断（详见图三）。在增量分析中，首先需识别绝对优势或劣势方案：若新方案成本更低且效果更优，可直接判定为绝对优势方案；反之则为绝对劣势方案。当新方案效果更优但成本更高时，需计算增量成本-效果比（ICER），即成本差与效果差的比值，可以用以下公式来表示：
注：和分别表示干预方案和对照方案的成本，和分别表示干预方案和对照方案的产出；和分别表示成本差和效果差
☆☆若ICER低于阈值，说明新增成本换取的健康产出具有性价比；反之则不具经济性。而CUA中，《中国药物经济学评价指南2025》[17]建议采用不高于全国人均国内生产总值（Gross Domestic Product，GDP）的2倍作为每单位QALY的阈值。
图三. 增量分析
三、药物经济学的应用与建议
3.1 制度化进程：从全球到本土实践
☆☆药物经济学的制度化与规模化应用已成为全球卫生决策的重要趋势。1992年，澳大利亚颁发全球首部《药物经济学评价指南》，并于隔年成为首个强制要求药企提交药物经济学数据以申请医保报销的国家[18]，开创了药物经济学辅助医保决策的先河。1996年，加拿大渥太华卫生部首次以立法形式明确包含经济性在内的卫生技术评估在卫生决策中的重要地位和作用，进一步推动了其在全球的规范化应用；1999年，英国国家卫生与服务优化研究院（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）成立，要求将经济学分析嵌入到医疗政策的决策流程中，成为全球的实践范本，为国民卫生服务制度的有效运行起到了至关重要的作用[19-22]。
☆☆在这一全球背景下，我国的药物经济学研究也经历了引入、探索到制度化的深化过程。1993年，张钧等发表了《药物经济学概论及在我国运用的几点设想》[23]，揭开了我国药物经济学研究的序幕；2008年，中国药学会药物经济学专业委员会成立，为药物经济学在我国的发展奠定了基础。政策层面，国务院在2015年提出在公立医院集中采购中针对独家和专利药物建立价格谈判机制，为后续引入成本效用分析、预算影响评估等药物经济学方法奠定了实践基础[24]。2017年起，药物经济学评价方法开始在药品价值评估中得到实质性应用；至2020年，国家医保局以“一号令”的形式将其制度化，明确要求新增及调整支付范围较大的药品提交药物经济学证据，以系统评估其临床价值与经济性[25]。这一制度在实践中的效果显著：以2025年医保谈判为例，本次共有127种目录外药品参与《医保药品目录》的谈判竞价；同时有24种药品参与了《商业健康保险创新药品目录》的谈判。最终分别有114种和19种药品顺利纳入上述两个目录，成功率达到88.00% [26]。
3.2实践挑战与局限性
☆☆在应用层面上，药物经济学虽理论上可贯穿药品研发、定价、使用到退市的全生命周期，但目前各国的体系化应用主要集中在医保准入环节[27]。在药品上市前研发阶段，其价值评估多停留于理论模型测算，缺乏与临床研发的深度融合；在医疗机构用药决策中，尽管药物经济学具有理论指导价值，但尚未形成标准化评估体系 [24,28]。
☆☆在应用环节之外，药物经济学的实践仍存在跨地区的共性挑战，集中体现在以下四个方面[29]：①不同国家或者地区的医疗体系定价差异很大，这导致研究结论难以跨国参考。②健康结局的测量易受患者主观偏好影响，客观性有挑战。③慢性病或预防类药物的长期预测依然有很大的不确定性。④过度依赖成本效果分析可能限制高价救命药与罕见病药物的可及性。
3.3未来发展建议
☆☆药物经济学学者为了让这一工具更好的支持决策，也在凝聚共识提出新的建议：①将数据收集与评估工作前置于临床研究设计阶段，例如在Ⅱ期、Ⅲ期及上市后临床试验中同步收集患者的医疗资源使用和健康相关生命质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）数据，提升研究可靠性[30]。还应探索融合人工智能技术，以支持药品全生命周期的动态决策与管理[31]。②医疗机构可以从医院视角开展更多药物经济学评价，制定可操作的院内药品遴选标准，为创新药品引进和使用提供经济学支持[28]。③建议将公平性、患者偏好、生活质量、社会价值等维度纳入评价体系，使药物经济学评价更全面、透明[32]。④要结合真实世界证据，验证模型预测的结果，不断提升研究的稳健性[33]。⑤应用药物经济学支持设计创新支付与管理机制[34]，例如基于疗效的分期付费或者价格-数量协议等。这些协议将药品的最终价格、支付与其真实世界表现动态挂钩，从而在支付方、企业和患者之间实现风险共担与激励相容，实现更健康的药品价值竞争机制。
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撰稿 | 郑洁楠、谭舒华、李薇、韩晟
审核 | 管晓东、史录文